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Economie Type
de résultats retenus et leurs mesures
La
qualité de vie
Dans une étude d'évaluation économique, il est souvent important
de mesurer la qualité de vie des patients-information qui ne peut être
fournie par les mesures classiques de l'efficacité clinique. La mesure
de la qualité est particulièrement pertinente dans le cas de pathologies
chroniques ou récurrentes. Pour la mesure de la qualité de vie,
il est recommandé de n'utiliser que les intruments ayant fait l'objet
d'un processus de validation et d'associer une échelle générique à une échelle
spécifique. Néanmoins, il peut être pertinent de n'utiliser
qu'un seul des deux instruments, à condition de le justifier.
L'utilité La prise en compte des utilités a une signification différente
de la mesure technique du résultat d'un traitement. Elle exprime
sur celui-ci la vision des individus (patients, popuplation générale)
et qui constitue un autre critère d'aide à la décision,
qui peut être particulièrement justifié dans certaines
pathologies et/ou interventions thérapeutiques.
Méthode de révélation des préférences :
- Utilisation de méthodes de classement au moyen d'échelles visuelles
analogiques
- Utilisation des loteries (Standard gamble)
- Marchandage-temps (Time trade-off)
Parmi
les différentes méthodes de révélation
des préférences sur les états de santé caractérisés
par leur qualité de vie et leur durée, les échelles
visuelles analogiques doivent être utilisées
avec précaution, en raison des problèmes
que suscite leur interprétation. La méthode
des loteries et le marchandage-temps paraissent donc plus
appropriés avec les qualités et des limites
différentes de l'une à l'autre. Les raisons
qui auront conduit à retenir une méthode
plutôt que l'autre devront donc être explicitées
dans les études d'évaluation.
L'efficacité
Dans la mesure du possible, pour les études de pharmaco-économie,
on privilégiera l'efficacité en situation réelle par rapport à l'efficacité théorique.
Néanmoins, si l'efficacité théorique est retenue, on s'efforcera
de la transformer en efficacité en situation réelle par une estimation
appropriée. Il est conseillé de privilégier l'efficacité finale
dans les études de pharmaco-économie. Si on ne dispose que d'indicateurs
d'efficacité intermédiaire, il est nécéessaire
autant que possible, d'estimer, par la voie de modélisation, la relation
existant entre ceux-ci et l'efficacité finale. Choix d'indicateurs pertinents
de l'efficacité finale : lorsque l'efficacité s'exprime par un
indicateur unique, il est conseillé de justifier cette solution et d'expliciter
les dimensions de l'efficacité non prises en compte. Lorsque plusieurs
indicateurs sont retenus, les modalités de leur combinaison éventuelle
seront exposées. Si l'indicateur exprime un nombre d'événements évités,
il convient de préciser sur quelle durée ce résultat est
obtenu. On préférera le nombre d'années de vie ou d'espérance
de vie gagnée au nombre des décès évités.
Ces années de vie pourront être actualisées ou non, mais
la solution devra être justifiée dans toute la mesure du possible.
De même, la qualité de vie de ces années gagnées
devrait être caractérisée par un indicateur approprié.
Mesure de l'efficacité : la mesure de l'efficacité des traitements
pour une évaluation économique peut se faire à partir
de différentes sources : études expérimentales, études
d'observations prospectives ou rétrospectives, etc. qui présentent
toutes des avantages mais aussi des inconvénients. Lorsque cela est
possible, on procédera à des synthèses de données
des études existantes. Dans tous les cas, le choix d'une méthode
pour parvenir à la mesure de l'efficacité devra être argumenté et
documenté à partir d'une revue exhaustive de la littérature
internationale publiée. La disposition à payer (Willingness to pay) L'utilisation de la disposition à payer dans l'évaluation
pharmaco-économique se situe encore à l'état expérimental.
Dans tous les cas, le recours à cet outil devra être justifié.
Les
indicateurs synthétiques de résultat Si le résultat des traitements exprime par l'intermédiaire
d'un indicateur synthétique à la fois l'efficacité et
la qualité de vie, il est préférable que ce deuxième
aspect soit le reflet des préférences individuelles.
Selon la perspective adoptée, ces préférences
seront celles de la population générale (perspective
sociétale) ou celles des patients directement concernés
(perspectives patients). Elles peuvent prendre la forme de coefficient
d'utilité attribué à des états
de santé ou être obtenu à travers des indicateurs
de qualité de vie qui les intègrent dans leur construction.
Quelle que soit l'option retenue, l'essentiel est que soient précisés
le mode de calcul de ces indicateurs synthétiques, le statut
des individus qui sont à l'origine de ces préférences
et que les hypothèses sous-jacentes soient justifiées. Actualisation des coûts et des bénéfices
Il est recommandé dans tous les cas d'actualiser les coûts.
L'actualisation des coûts peut être effectuée à des
taux conventionnels (2,5%;5%) mais doit faire l'objet d'une analyse
de sensibilité faisant varier ces taux. La question de l'actualisation
des bénéfices n'étant pas encore tranchée,
il convient de les présenter avec et sans actualisation. Dans
tous les cas, le résultat non actualisé devra être
présenté dans les études.
Modélisation La modélisation est une technique parfaitement recevable
pour l'évaluation des stratégies thérapeutiques
dans toutes les situations d'information imparfaite ou inadaptée
au problème étudié. Elle peut permettre d'effectuer
tant l'évaluation des coûts que celle des résultats.
Encore faut-il que les hypothèses et que les estimations
sur lesquelles repose le modèle soient explicitées,
documentées et que leur robustesse soit vérifiée
par des analyses de sensibilité. Le modèle quant à lui
devra être validé tant du point de vue interne (cohérence
avec les données) que d'un point de vue externe (adéquation
des résultats du modèle aux évolutions observées).
Vérification de la robustesse des conclusions de l'étude Dans
toute analyse de sensibilité, il convient d'identifier
et de justifier les variables clefs, et de justifier leur valeur
initiale et leur intervalle de variation. Il est souhaitable
de réaliser une analyse de sensibilité sur plusieurs
paramètres à la fois. On privilégiera cependant
les analyses bi ou tri-dimensionnelles pour une meilleure lisibilité (quand
trop de paramètres varient en même temps, les résultats
deviennent ininterprétables). De plus, la présentation
des résultats d'une étude en termes de coût
et d'effet de traitement peut être éventuellement
assortie d'une étude des distributions statistiques et
notamment, des intervalles de confiance correspondants.
La
qualité de vie 
Actualisation des coûts et des bénéfices